在本次收购完成后，IBM的健康云将集成一个世界上最大的和最多样化的健康数据库。

这家公司的Spero Potentiator项目能够增强现有药物的效果，而MvfR抑制剂项目能够针对与细菌毒性与耐药性有关的关键通路。这家公司位于圣迭戈的初创企业孵化器COI制药中心，能从周边获得技术支持、研发设施以及管理团队。

1. Corvus Pharmaceuticals得分： 21创立年份： 2014坐标： 加利福尼亚州Burlingame. 关注点： • Corvus Pharmaceuticals是一家已处于临床阶段的生物制药公司，它的主要研发领域是肿瘤免疫。此外，一家位于意大利北部的生物技术公司VivaBioCell SpA已被NantWorks旗下的VBC Holdings收购。目前尚无疗法被批准治疗这些疾病。True North公司正在推进新的单克隆抗体药物，以治疗由于补体系统异常而引起的罕见疾病。这些资金将被用于推进CYT003药物的临床开发。

5. Ovid Therapeutics, Inc. 得分： 12创立年份： 2014坐标：纽约州 New York关注点：• Ovid是一家私人拥有的公司，它关注罕见的脑部疾病。他也在2011年获得了美国国家科学奖章。由于支链氨基酸代谢障碍在患者体内浓度的升高，从而引起了严重的临床表现：出生后即发病，患者的尿、汗和耵聍中有特殊的枫糖臭味，婴儿期喂食困难、中枢神经受损和代谢性酸中毒，给家庭和社会造成沉重的负担。

2015年6月，第2次行PGD移植两个正常胚胎入宫腔，孕6周成长3个囊胚，孕11周其中一个自然淘汰死亡，存活2个胚胎。这是我国出生的首例胚胎植入前遗传学诊断枫糖尿病基因健康双胎试管婴儿，孩子的诞生给家庭带来无限欢乐与希望Ⅱ期临床试验已经表明，CAD106诱导的免疫应答可能治疗轻度AD。另一只BACE1抑制剂为E2609(卫材)，已完成8项Ⅰ期研究，其中降低脑脊液中Aβ可达80%，治疗前驱或轻度至中度AD患者的Ⅱ期研究于2014年11月开始。

尽管该抗体穿过血脑屏障的能力差，但由于其在血浆中的半衰期显著延长，Aducanumab可以在脑中累积。CAD106(诺华/Cytos)含有QB-病毒样颗粒Aβ肽的氨基酸1-6的多个拷贝。

Ⅰb期试验(PRIME)早期数据显示，Aducanumab可以显著减少Aβ沉积。然而到目前为止，没有一个能通过安全性和有效性研究。多奈哌齐也用于治疗中度至重度AD，单独或与N-甲基-D-天冬氨酸(NMDA)受体拮抗剂美金刚组合使用。在2015年阿尔茨海默病协会国际会议公布的最新PRIME数据显示，Aducanumab中间剂量治疗一年后并没有显著减少认知功能减退，而副作用率相对较高。

在Ⅰ期研究中，AZD3293下调脑脊液中Aβ水平达75%。ACI-24(AC Immune)是含Aβ氨基酸1-15的脂质体疫苗，临床前研究显示可减少斑块和恢复记忆功能。RAGE抑制剂azeliragon(vTv治疗)获得FDA快速审评指定，并已进入Ⅲ期临床试验。目前AD治疗新药开发的主要热点是Aβ聚集抑制和Aβ清除。

Crenezumab(罗氏/基因泰克/ACImmune)是结合到不同形式Aβ(单体，低聚物和原纤维)的单克隆抗体。Aβ特异性单抗目前有7个在研新药，其中有3个已进入Ⅲ期临床阶段AD的被动免疫治疗是靶向于特定表位或Aβ致病性构象的单克隆抗体(mAb)。

TRx0237是第二代tau聚集抑制剂，其活性部分可防止tau蛋白的错误折叠。2014年9月，AZD3293被推进到治疗轻度AD的Ⅱ/Ⅲ期试验(AMARANTH)。

临床前证据表明，抑制RAGE介导的转导对改善认知有效。Aducanumab(Biogen Idec公司)是一种仅靶向于聚集Aβ形式的单克隆抗体。其他处于早期临床开发靶向Aβ单克隆抗体包括AAB-003(杨森/辉瑞)、N3pG-Aβ(礼来)和MEDI1814(阿斯利康)。这些神经递质调节药物可暂时改善症状，但患者仍会遭遇认知能力逐渐恶化，以及精神疾病、躁动、抑郁和睡眠障碍。目前该药正在对轻度AD患者进行大型Ⅲ期研究(EXPEDITION3)，预计2016年10月完成。作为MK-8931针对所有AD阶段研究战略计划测试的一部分，其中一项涉及1500例患有前驱AD患者的Ⅲ期试验(APECS)于2013年11月开始。

ACI-24一项Ⅰ/Ⅱ期临床试验于2009年开始执行，但临床数据尚未公布。其他在研药Tau聚集抑制剂、RAGE抑制剂等许多tau蛋白聚集抑制剂也正在开发中，TRx0237(TauRx治疗)的Ⅲ期临床试验已经完成患者招募。

最新结果表明，Gantenerumab显著降低脑脊液(CSF)中tau蛋白的水平，但没有显著减少脑脊液Aβ水平。AD治疗药物的疗效验证是非常困难的，许多处于晚期临床试验的候选药物都未能满足主要终点，例如AN1792(杨森/辉瑞)和bapineuzumab(辉瑞)。

在研疫苗2个Aβ疫苗和1个抗tau疫苗，都处于Ⅰ期或Ⅱ期阶段AD的另一种免疫治疗方法是主动接种疫苗。Gantenerumab可结合低聚和纤维状Aβ，从而导致小胶质细胞介导的吞噬细胞清除斑块。

BACE1抑制剂4个在研新药，进入Ⅱ期或Ⅲ期临床阶段作为减少有害Aβ重要的化合物，BACE1抑制剂研究已进行了多年。【盘点】阿尔兹海默症的新药研发且挫且勇 2016-03-03 06:00 · 李华芸 目前阿尔兹海默症治疗新药开发的主要热点是Aβ聚集抑制和Aβ清除。研究人员认为，需要更高剂量的Gantenerumab才能达到有临床意义。Aducanumab已进行另外两项Ⅲ期临床试验(EMERGE，ENGAGE)，以进一步探讨其对前驱或轻度AD的疗效和安全性。

目前AD的治疗目标是，在减缓或延迟症状的同时维持身体功能和能力。此外，BACE1抑制剂JNJ-54861911(杨森)Ⅰ期研究结果证明其可持续减少脑脊液中Aβ水平(高达95%)。

研究人员正把他们的重点从轻度到中度AD，转向前驱或轻度AD，希望发现减缓病情进展的潜在候选药物。ACI-35(AC Immune/杨森)是一种磷酸化tau蛋白特异性疫苗，目前处于Ⅰb期临床试验中。

一些Aβ或tau蛋白的靶点免疫治疗新药正在进行深入的Ⅲ期临床试验，小分子BACE1抑制剂也开始大规模进行Ⅲ期临床试验。然而结果表明，高剂量Crenezumab对轻度AD有效，并于2015年初宣布进行Ⅲ期临床试验。

研究最为深入的是MK-8931(默沙东)，Ⅰ期临床试验显示，MK-8931可使脑脊液中Aβ的水平减少达90%，并清除Ⅱ/Ⅲ期治疗轻度至中度AD研究的安全障碍。轻度至中度AD治疗药物包括乙酰胆碱酯酶抑制剂多奈哌齐、利凡斯的明和加兰他敏。阿尔兹海默症(AD)是一种潜伏、渐进性和不可逆的脑部疾病，以65岁以上人群高发。另一个有希望的BACE1抑制剂是AZD3293(阿斯利康/礼来)。

在2014年宣布的Ⅱ期临床试验研究结果中，发现Crenezumab没能减缓轻度至中度AD患者的认知能力下降。JNJ-54861911针对患者前驱AD的Ⅱ期试验已经完成，对轻度AD患者的Ⅱ期临床试验目前正在进行。

此前一项治疗轻度至中度AD患者的Ⅲ期临床试验遭遇失败，目前正在进行的Ⅲ期临床试验针对早期阶段AD患者。晚期糖化终产物受体(RAGE)被认为是通过其在海马和内嗅皮质的作用进行介导Aβ相关的功能障碍。

在2012年宣布的Ⅲ期临床试验结果中，Solanezumab(礼来)与单体Aβ结合并防止其聚集，但未能改善轻度至中度AD患者的认知功能。Gantenerumab(罗氏/基因泰克)是一种结合在Aβ的N-末端表位的单克隆抗体